Różnica między terapią genową Ex Vivo i In Vivo

Kluczowa różnica - terapia genowa Ex Vivo
 

Terapia genowa jest ważną techniką stosowaną do leczenia lub zapobiegania chorobom genetycznym poprzez wprowadzanie genów dla genów brakujących lub wadliwych. Niektóre choroby można wyleczyć, wstawiając zdrowe geny zamiast zmutowanych lub brakujących genów odpowiedzialnych za chorobę. Terapia genowa jest stosowana głównie w przypadku komórek somatycznych niż komórek linii zarodkowej i można ją podzielić na dwa główne typy zwane terapią genową Ex vivo i terapią genową In vivo. Kluczowa różnica między terapią genową Ex vivo i In vivo jest taka geny terapeutyczne są przenoszone do in vitro hodowle komórkowe i ponownie wprowadzone do pacjenta w terapii genowej ex vivo podczas geny są dostarczane bezpośrednio do tkanek lub komórek pacjenta bez hodowli komórek in vitro terapia genowa in vivo.

ZAWARTOŚĆ
1. Przegląd i kluczowa różnica
2. Co to jest terapia genowa Ex Vivo
3. Co to jest terapia genowa in vivo
4. Porównanie obok siebie - Terapia genowa Ex Vivo vs In Vivo
5. Podsumowanie

Co to jest terapia genowa Ex Vivo?

Terapia genowa ex vivo jest rodzajem terapii genowej, która obejmuje zewnętrzną modyfikację komórki pacjenta i jej ponowne wprowadzenie do pacjenta. Komórki hoduje się w laboratoriach (poza ciałem pacjenta) i wstawia się geny. Następnie wybiera się stabilne transformanty i wprowadza ponownie u pacjenta w celu leczenia choroby. Terapię genową ex vivo można zastosować tylko do niektórych rodzajów komórek lub wybranych tkanek. Komórki szpiku kostnego to komórki często stosowane w terapii genowej ex vivo.

Procedura terapii genowej Ex Vivo

Istnieje kilka głównych etapów terapii genowej Ex vivo, jak następuje;

1. Komórki z wadliwymi genami są izolowane od pacjenta.
2. Izolowane komórki hoduje się w hodowlach w laboratorium.
3. Geny terapeutyczne są wstawiane lub wprowadzane do hodowanych hodowli komórkowych za pomocą wektorów.
4. Transformowane komórki wybiera się spośród nietransformantów i hoduje.
5. Wybrane komórki są przeszczepiane pacjentowi.

W terapii genowej ex vivo nośniki lub wektory są stosowane do dostarczania genów do komórek docelowych. Pomyślne dostarczenie genów zależy od układu nośników, a ważnymi wektorami stosowanymi w terapii genowej ex vivo są wirusy, komórki szpiku kostnego, ludzki sztuczny chromosom itp. W porównaniu z terapią genową in vivo terapia genowa ex vivo nie wiąże się z niekorzystnym działaniem immunologicznym reakcje w ciele pacjenta od momentu dokonania korekty genetycznej in vitro. Jednak sukces zależy od stabilnego włączenia i ekspresji genu naprawczego w ciele pacjenta.

Rycina 01: Terapia genowa ex vivo

Co to jest terapia genowa in vivo?

Terapia genowa in vivo to technika polegająca na bezpośrednim dostarczaniu genów do komórek określonej tkanki w ciele pacjenta w celu leczenia chorób genetycznych. Może być stosowany do wielu tkanek ludzkiego ciała, w tym do wątroby, mięśni, skóry, płuc, śledziony, mózgu, komórek krwi itp. Geny terapeutyczne są wprowadzane do organizmu przez wektory wirusowe lub niewirusowe. Sukces zależy jednak od kilku czynników, takich jak skuteczne pobieranie wektorów przenoszących gen terapeutyczny przez komórki docelowe, wewnątrzkomórkowa degradacja genów w komórkach docelowych i pobieranie genów przez jądro, zdolność ekspresji genu itp..

Rycina 02: Terapia genowa in vivo

Jaka jest różnica między terapią genów Ex Vivo?

Ex Vivo vs In Vivo Gen Therapy
Terapia genowa ex vivo jest rodzajem terapii genowej wykonywanej na zewnątrz ciała pacjenta. Modyfikacja genów odbywa się na zewnątrz ciała.	In vivo terapia genowa jest innym rodzajem terapii genowej, która odbywa się bezpośrednio, gdy uszkodzone komórki są nadal w ciele. Geny są zmieniane, gdy są jeszcze w ciele.
Izolacja i hodowla
Wadliwe komórki są izolowane i hodowane w laboratorium.	Wadliwe komórki nie są izolowane ani hodowane w laboratorium.
Wybór transformantów
Stabilne transformanty wybiera się przed ponownym wprowadzeniem.	Nie można wybrać stabilnych transformantów.
Niekorzystna odpowiedź immunologiczna
Ta metoda nie wprowadza niekorzystnych odpowiedzi immunologicznych w ciele pacjenta.	Ta metoda wprowadza niekorzystne odpowiedzi immunologiczne w ciele pacjenta.

Podsumowanie - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy

Geny terapeutyczne są wprowadzane do organizmu pacjenta jako leczenie niektórych chorób. Jest znany jako terapia genowa i może być wykonywany na dwa sposoby, mianowicie terapia genowa ex vivo i terapia genowa in vivo. Różnica między terapią genową ex vivo i in vivo polega na tym, że wstawianie genów w terapii genowej ex vivo odbywa się w kulturach komórkowych na zewnątrz ciała pacjenta, a skorygowane komórki są przywracane pacjentowi, podczas gdy geny w terapii genowej in vivo są wprowadzane bezpośrednio do wewnętrzne tkanki docelowe bez izolowania komórek. Powodzenie obu procesów zależy od stabilnego wstawienia i transformacji genów terapeutycznych do komórek pacjenta.

Odniesienie:
1. ”Czym jest terapia genowa? - Genetics Home Reference. ” Narodowa Biblioteka Medyczna Stanów Zjednoczonych. National Institutes of Health, n.d. Sieć. 24 kwietnia 2017 r.
2. ”Ocena sukcesu klinicznego terapii genowej Ex Vivo i In Vivo | JYI - The Undergraduate Research Journal. ” JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Sieć. 24 kwietnia 2017 r
3. Crystal, Ronald G. „Strategie terapii genowej in vivo i ex vivo w leczeniu nowotworów za pomocą wektorów do przenoszenia genów adenowirusa”. SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Sieć. 24 kwietnia 2017 r

Zdjęcie dzięki uprzejmości:
1. „ExVivoGeneTherapy pl” Autor: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Praca własna (CC BY-SA 3.0) przez Commons Wikimedia 
2. „Terapia genowa in vivo pl” Autor: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Praca własna (CC BY-SA 3.0) przez Commons Wikimedia